Sin derecho al alivio

En ocasiones nos perdemos hablando de medicamentos carísimos que no llegan a los países en desarrollo, como los antirretrovirales; sin saber que existe un fármaco barato, efectivo y legal igual de inalcanzable en ciertas latitudes del planeta: un simple analgésico.

E imprescindibles tambié, pues como médicos y pacientes saben, en muchas ocasiones el dolor es igual o más incapacitante que la propia enfermedad. El caso más flagrante es el cáncer ¿qué haríamos sin la morfina? Conocemos el opio desde los tiempos de Hipócrates y ha sido aprobada prácticamente en todos los países del mundo. Sin embargo, es muchos hospitales de África, se debe sufrir (en el sentido más amplio de la palabra) sin este fármaco.

La OMS calcula que casi 5 millones de personas al año con formas moderadas y graves de cáncer no reciben el tratamiento adecuado contra el dolor. El mismo destino que 1,4 millones de seropositivos. De otras causas de sufrimiento (quemados, accidentes de tráfico, heridos por armas, diabéticos) no tenemos cifras tan precisas, pero se estima que también son millones. El mapa que proporciona la Junta Internacional de Fiscalización de Estupefacientes de la ONU es aún más esclarecedor: seis países (EE.UU. Canadá, Francia, Alemania, Reino Unido y Australia) consumen el 79% de la morfina mundial: Los países ricos sufren menos. Curioso cuando la mayor parte del opio se cultiva a miles de kilómetros, en Afganistan, seguido por la India y Turquía.


Sabemos que los países tropicales mueren de malaria, sida, parásitos y otras enfermedades difíciles de recordar. Por suerte también sabemos que poco a poco van llegando tratamientos y vacunas a estas enfermedades: En consecuencia, los enfermos viven más tiempo. Sin embargo las estadísticas de mortalidad no son esperanzadoras, la mitad de los 6 millones de personas que murieron el año pasado por cáncer, lo hicieron en los países pobres, la razón es la falta de medios para diagnosticar la enfermedad a tiempo. Lo más grave para la OMS es que el 80% de las víctimas del cáncer sufrieron dolores terribles, al igual que la mitad de los muertos por sida.

Pero la morfina no es un medicamento caro, ni siquiera desde la perspectiva de las naciones del sur. Los hospitales de Uganda por ejemplo pueden autoabastacerse, de manera que el suministro de morfina de tres semanas cuesta lo mismo que una hogaza de pan. Pero no se da a los pacientes… por miedo.

Los médicos de estos países creen que estos fármacos son adictivos de manera inevitable y que pueden incluso matar al paciente. No se dan incluso si el paciente sufre” David E. Joranson, director de la Pain Policy Study Group de la Facultad de Medicina de la Universidad de Winsconsin

En las farmacias de los hospitales de Sierra Leona sólo tienen analgésicos suaves, como paracetamol o tramadol (un derivado de la morfina mucho menos potente). Y es lo que administran a los pacientes de cáncer terminales. La legislación de país dicta que la morfina puede ser manipulada exclusivamente por un farmacéutico o un médico, el problema es que en Sierra Leona sólo hay cien doctores (uno por cada 54000 habitantes). En Uganda, las enfermeras también pueden recetar morfina… pero las farmacias no pueden vender este fármaco.

Según los expertos, esta fobia a los opioides sería un "efecto secundario" de la guerra contra el narcotráfico, con consecuencias en la salud pública. Los directores de los hospitales ni siquiera quieren tener morfina en sus farmacias por temor a que sus trabajadores se droguen o trafiquen con ella.

La morfina no puede acabar entre las manos de un técnico de farmacia. Este medicamento, en las manos equivocadas es como un arma, su peligro es peor que sus buenas propiedades. Dr. Jalloh

Una situación que Médicos Sin Fronteras denuncia desde hace tiempo.

Fuente | New York Times

Premio Nobel de Medicina 2007 a la recombinación homóloga en células madre embrionarias de ratón

Uf, dicho así cuesta entender la importancia del premio, pero ¿y si les digo que esta tecnología es la que se usa hoy en día para saber para qué sirve un gen en concreto, conocer más de cerca multitud de enfermedades hereditarias o que es la base de la terapia génica?

Y es que muchísimos titulares científicos de los últimos años deben su existencia al trabajo de Mario R. Capecchi, Martin J. Evans y Oliver Smithies, los flamantes ganadores que han desarrollado la tecnología de la recombinación homóloga.

Una célula madre, como es posible que ya sepan, es una célula animal que puede convertirse en cualquier tipo de célula especializada. Es decir, las células de nuestra piel por ejemplo, una vez que se han convertido en lo que son ya no pueden dar marcha atrás, son y serán piel. Sin embargo, las células que forman un embrión tienen la posibilidad de ser en un futuro piel, hueso o corazón. De ahí el interés de utilizar estas células en enfermedades degenerativas por ejemplo.

La recombinación homóloga es una manipulacion de las células madre de los embriones de ratones. Con esta técnica los científicos pueden determinar qué gen en concreto desean eliminar de la célula, de manera que el ratón que nacerá a partir de ella manifieste la ausencia de la información genética que contenía este trocito de su ADN. Estos ratones transgénicos se conocen como knockout y los genetistas hablan por ejemplo del "knockout del gen de la insulina" (que es un ratón diabético) o el "knockout del gen de la hormona del crecimiento" (que es un ratón enano) .

El resultado de esta herramienta ha sido una pléyade de información interesantísima y desconocida hasta el momento de cómo funcionan los genes en células específicas y su implicación en la salud y la enfermedad en ratones y seres humanos. En concreto, según la nota de prensa de la Organización Nobel, en la actualidad existen más de 10.000 líneas de ratones knockout: la mitad de los genes del ratón.

El reconocimiento genético (gene targeting) ha facilitado la generación de prácticamente cualquier modificación en el genoma del ratón, ayudando a los científicos determinar el papel de un determinado gen en situaciones de salud y de enfermedad. Esta técnica ha permitido ya la creación de más de cinco mil modelos animales diferentes de patologías humanas que van desde las enfermedades cardiovasculares a las neurodegenerativas, pasando por la diabetes y el cáncer.

Y la técnica no para de mejorarse, una de sus variantes en la introducción de "interruptores" a los genes, de manera que estos se activen o inactiven ante un determinado fármaco, así por ejemplo se puede generar la enfermedad en un momento concreto.

En la nota de prensa encontrarán una detallada cronología del desarrollo de esta herramienta y una magnífica ilustración del proceso (en inglés).

Enlace | Nota de Prensa del Premio Nobel
Para saber más | Supresión de genes para imitar o curar enfermedades

Empieza el ensayo clínico del dicloroacetato

¿Se acuerdan del dicloroacetato, aquella molécula tan prometedora que no llegaría nunca a nuestros botiquines porque, según muchos "la industria farmacéutica no podría sacar partido de ella"? Pues el 24 de septiembre, el Dr Evangelos Michelakis de la Universidad de Alberta ha anunciado que la fase II del ensayo clínico del DCA ha recibido la aprobación de la Agencia de Salud canadiense y está a punto de empezar.

La polémica
En enero de este año, muchos foros y blogs se hacían eco de una investigación aparecida en la revista Cancer Cell, que mostraba los magníficos resultados de esta sustancia en la remisión de tumores en varios modelos in vitro. Sin embargo, una noticia tan esperanzadora es entendida por muchos como un argumento para criticar a los laboratorios farmacéuticos: El DCA no se puede patentar, es una molécula muy simple y además hace años que se utiliza en otras patologías. En consecuencia, "nunca llegará a los enfermos".

Los científicos han encontrado la cura contra el cáncer, y a la industria farmacéutica no le interesa.

La desinformación y la desesperación no son buenas compañeras, y al poco tiempo algunas asociaciones de enfermos (organizados por compañías poco respetables, todo hay que decirlo) deciden empezar a experimentar el nuevo tratamiento por su cuenta, con las consecuencias que comentábamos en este blog.

La investigación sigue adelante
Sin embargo, tras los buenos resultados de las pruebas preclínicas, el mes que viene empezará el ensayo clínico. En él participarán 50 pacientes con astrocitomas y glioblastomas, dos tipos de tumores cerebrales malignos que, o bien acaban de ser diagnosticados o bien no han respondido ha otros tratamientos.

Los ensayos clínicos son la etapa intermedia entre la investigación de un nuevo medicamento, entre el laboratorio y la salida al mercado. Durante los 10 años que duran de media, el nuevo fármaco es administrado a voluntarios y pacientes con el fin de demostrar que es eficaz y seguro, o, al menos, que es más eficaz que seguro.

Este tipo de estudios se dividen en cuatro fases. La fase I es la más delicada, pues el medicamento nunca se ha administrado a humanos. Para ello un pequeño grupo de voluntarios sanos se presta al ensayo que servirá para determinar si aparecen efectos secundarios inesperados. Buenas noticias, en el caso del DCA nos hemos saltado esta parte porque:

1. Ya conocemos su efecto en las personas, se utiliza como fármaco en otras enfermedades.
2. Cuando hablamos de enfermedades terminales no hay tiempo que perder.

Durante la fase II que comienza el fármaco debe demostrar si efectivamente cura la enfermedad. Para ello se administrará a un grupo algo mayor de personas, esta vez sí, de enfermos; y se comparan los resultados entre los enfermos que reciben el nuevo tratamiento con los tratamientos existentes (en el caso de cáncer no se suelen utilizar placebos en el grupo control por razones éticas). Para ello el grupo de Alberta ha contado con un millón y medio de dólares de varias becas y fundaciones.

Si todo va bien, en pocos años se iniciará la fase III con un grupo aún mayor de enfermos (varios miles). La idea es acercarse todo lo posible a la utilización real del medicamento. Son estudios en los que participan varios hospitales al mismo tiempo y, cada vez más a menudo, de distintos países. La fase IV es lo que se conoce también como farmacovigilancia y es el control del medicamento una vez en el mercado.

Pero, una vez más, no vayamos tan rápido. Hay que recordar que el DCA es sólo una de tantas moléculas que han demostrado que pueden inhibir el crecimiento de tumores en modelos in vitro o animales. En segundo lugar, 50 personas no está nada mal, pero sólo se va a estudiar el efecto del DCA en un solo tipo de cáncer.

Por otra parte, lo que es seguro es que el DCA no será nunca LA cura contra el cáncer, pues aunque funcione muy bien en algún tipo de tumor, hoy en día los mejores resultados en quimioterapia se obtienen de la combinación de varias vías de ataque simultáneas.

Y para finalizar, un extracto de la página Cancer Research UK, que resume muy bien como están las cosas en el caso de la investigación contra el cáncer en general, y del dicloroacetato en particular:

El que no esté protegido por una patente no es una barrera para que el dicloroacetato se convierta en un tratamiento contra el cáncer. Por ejemplo, la Cancer Research UK está trabajando con un fármaco sin patente que podría utilizarse en varios tipos de tumores infantiles poco frecuentes. No ha ninguna "conspiración" de las compañías farmacéuticas impidiendo la investigación con el DCA, lo que ocurre es que todavía no tenemos datos suficientes para que éste se pueda empezar a utilizar en clínica.

Es poco probable que un compuesto se convierta en "la cura" del cáncer, y mucho menos que el DCA sea el fármaco maravilloso que anuncian algunos titulares. El cáncer es una enfermedad compleja, con muchas caras, en el que intervienen numerosos procesos del metabolismo celular. Un sólo medicamento no puede bloquear todas estas vías.

Fuente | Respectful Insolence
Artículo | New Scientist
Estudio original | Cancer Cell