Resultados positivos en la terapia génica contra el sida

La compañía VIRxSYS Corporation publicó ayer en la revista PNAS los resultados de los ensayos clínicos en fase I de su fármaco VRX496. Se trata de la primera terapia génica contra el VIH.

Esta fase inicial de los ensayos con personas se estudia la seguridad y la tolerancia del compuesto. En este caso se comenzó con cinco pacientes seropositivos que habían fallado al menos una vez en otros tratamientos antirretrovirales.

Todos los pacientes toleraron el tratamiento, y observaron una disminución de la carga viral además de un incremento o estabilización en el número de linfocitos T CD4 (los glóbulos blancos invadidos por el virus del sida, y que es el origen del daño en el sistema inmune -las defensas- en esta enfermedad). Esto se tradujo en una mejor respuesta inmune de los pacientes contra el VIH y otros patógenos.

Hace tiempo que se habla de la terapia génica como un tratamiento alternativo a los antirretrovirales. Los resultados de esta primera fase son muy alentadores, en especial, aquellos en pacientes terminales, y demuestran que la terapia génica tiene el potencial suficiente para combatir tanto el sida como otras enfermedades graves. Carl June, de la Universidad de Pennsylvania, donde se ha dirigido el estudio.

El VRX496 es un vector lentiviral basado en el VIH en el que se ha anulado la capacidad patógena del virus. Pero además es un vehículo de transporte genético, contiene en su interior la información de una secuencia antisentido contra el envoltorio del VIH (una molécula que bloquea otra). El vector se introduce en los linfocitos T y evita que el VIH sea pueda mutar en presencia del vector, de forma que no se generan formas resistentes.

"Creemos que esta será la nueva generación de tratamientos contra el sida. El VRX496 es capaz de debilitar la capacidad del VIH para replicarse y mutar durante el tratamiento, lo que constituye el principal problema de los antirretrovirales. Estos resultados demuestran que vamos en la buena dirección. Además el éxito del estudio confirma la opinión cada vez más expandida de que los vectores lentivirales son los vectores virales más prometedores en clínica."

La fase II ya ha comenzado, y todos los detalles se pueden encontrar en la página web de ensayos clínicos el NIH en clinicaltrials.gov/show/NCT00131560. Están analizando la seguridad y la tolerancia de una dosis simple y repetida de VRX496. En los estudios preclínicos el vector demostró su capacidad para liberar genes de forma constante, reproducible y eficiente en células humanas sin toxicidad ni efectos secundarios graves como inmunogenicidad (alergias) u oncogénesis (cáncer), como ocurre en ocasiones durante la terapia génica.

Gene transfer in humans using a conditionally replicating lentiviral vector
B.L. Levine et al.
PNAS (2006)

Eurekalert
The Scientist

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